Tisagenlecleucel, comercializada como Kymriah, es una terapia de células CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda de célula B. En agosto de 2017, se convirtió en la primera terapia génica aprobada por la FDA en los Estados Unidos.[1]​ Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B. Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19. Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B. El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo. Esto fue desarrollado en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis.[2]​ Se administra en un solo tratamiento, el cual tiene un costo aproximado de $475,000. Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea. Novartis dice que no cobrará a los pacientes que no responden.[3]

Tisagenlecleucel
Identificadores
Código ATC No adjudicado

Historia

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El tratamiento fue desarrollado por un grupo liderado por Carl H. June en la Universidad de Pensilvania y tiene licencia para Novartis.[4]

En abril de 2017, CTL019 la designación de terapia innovadora por la FDA de los EE. UU. para el tratamiento del linfoma refractario difuso de células B grandes recidivado o refractario.[5]

En julio de 2017, fue aprobado por un comité de la FDA para el tratamiento de la Leucemia linfoide aguda en pacientes que son refractarios o han recaído después de haber sido tratados con otras quimioterapias.[6][7][8]

Tisagenlecleucel fue aprobado en agosto de 2017 por la FDA para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda.[9]

Fabricación

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En un proceso de 22 días, el «fármaco» se personaliza para cada persona. Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antígeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.

Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.[10]

Uso médico

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Tisagenlecleucel está indicado en el tratamiento de menores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (ALL) precursora de células B que es refractaria o en una segunda o posterior recaída; o adultos con linfoma de células B grandes en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de terapia sistémica, incluido el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) no especificado de otra manera, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surgen de linfoma folicular

Referencias

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Lectura más lejana

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