Luspatercept
Luspatercept, vendido bajo el nombre comercial de Reblozyl, es un medicamento utilizado para el tratamiento de la anemia en pacientes con beta talasemia y síndrome mielodisplásico. Fue desarrollado por Acceleron Pharma en colaboración con Celgene.[1]
Luspatercept | ||
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Identificadores | ||
Número CAS | 1373715-00-4 | |
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) lo etiquetó como droga huérfana en el 2013, recibiendo la aprobación para ambas indicaciones en el 2015.[2]
Desarrollo clínico
editarEstudios de la fase III evaluaron la eficacia de Luspatercept para el tratamiento de la anemia en beta talasemia[3] y síndrome mielodisplásico.[4][5]
Estructura y función
editarLuspatercept es una proteína de fusión recombinante derivada desde el receptor tipo IIb de activina humana (ActRIIb) vinculado a una proteína derivada de Inmunoglobulina G.[6] Esta se une a la familia de ligandos TGFB para reducir las señales de la proteína SMAD2/3, aumentando así el proceso de maduración eritrocitaria.
Referencias
editar- ↑ «Luspatercept: Our Lead Product Candidate». Acceleron Pharma. Consultado el 22 de mayo de 2017.
- ↑ «FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia». Acceleron/Celgene. 18 de mayo de 2015. Consultado el 22 de mayo de 2017 – via Business Wire.
- ↑ «An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Adults Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β) Thalassemia - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.
- ↑ «A Study of Luspatercept (ACE-536) to Treat Anemia Due to Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes - Full Text View - ClinicalTrials.gov». clinicaltrials.gov (en inglés). Consultado el 16 de marzo de 2021.
- ↑ «Luspatercept». AdisInsight. Consultado el 1 de febrero de 2017.
- ↑ «Luspatercept». NCI Thesaurus. National Cancer Institute.
Enlaces externos
editar- «Luspatercept». Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.