Elexacaftor

compuesto químico

Elexacaftor ( previamente VX-445) es un medicamento que actúa como corrector del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).[1]​ Está disponible en una sola pastilla con ivacaftor y tezacaftor; La combinación de dosis fija, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (nombre comercial Trikafta), se usa para tratar a personas con fibrosis quística que son homocigotas para la mutación f508del.[1][2]​ Esta combinación fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en 2019.[1][3][4]​ La combinación de dosis fija de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) fue aprobada para uso médico en la Unión Europea en agosto de 2020, para el tratamiento de la fibrosis quística.[5][6]

Elexacaftor
Identificadores
Número CAS 2216712-66-0
PubChem 134587348
DrugBank DB15444
ChemSpider 75531299
UNII RRN67GMB0V
KEGG D11507
ChEMBL 4298128
Datos químicos
Fórmula C26H34N7F3O4S 
InChI=1S/C26H34F3N7O4S/c1-16-12-25(5,6)35(13-16)22-18(23(37)33-41(38,39)19-14-34(7)31-17(19)2)8-9-20(30-22)36-11-10-21(32-36)40-15-24(3,4)26(27,28)29/h8-11,14,16H,12-13,15H2,1-7H3,(H,33,37)/t16-/m0/s1
Key: MVRHVFSOIWFBTE-INIZCTEOSA-N

Referencias

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  1. a b c «Trikafta: Uses, Dosage, Side Effects, Warnings». Drugs.com (en inglés). Consultado el 10 de octubre de 2023. 
  2. Ridley, Kaden; Condren, Michelle (1 de abril de 2020). «Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor: The First Triple-Combination Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Modulating Therapy». The Journal of Pediatric Pharmacology and Therapeutics (en inglés) 25 (3): 192-197. ISSN 1551-6776. doi:10.5863/1551-6776-25.3.192. Consultado el 10 de octubre de 2023. 
  3. Commissioner, Office of the (24 de marzo de 2020). «FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis». FDA (en inglés). Consultado el 10 de octubre de 2023. 
  4. Research, Center for Drug Evaluation and (20 de diciembre de 2019). «Drug Trials Snapshots: TRIKAFTA». FDA (en inglés). Consultado el 10 de octubre de 2023. 
  5. EMA (23 de junio de 2020). «Kaftrio». European Medicines Agency (en inglés). Consultado el 10 de octubre de 2023. 
  6. EMA (26 de junio de 2020). «New medicine for cystic fibrosis patients». European Medicines Agency (en inglés). Consultado el 10 de octubre de 2023.